Hoffnung gegen weltweiten Organmangel: Schweinenieren dürfen nun in klinischer Studie transplantiert werden

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals die Genehmigung für eine groß angelegte klinische Studie zur Transplantation von gentechnisch veränderten Schweinenieren erteilt. Zum ersten Mal dürfen Schweinenieren nicht nur in Einzelfällen, sondern systematisch an mehreren Patienten getestet werden. Damit rückt ein möglicher Durchbruch in der sogenannten Xenotransplantation in greifbare Nähe – einem Forschungsfeld, das seit Jahrzehnten als Hoffnungsträger gegen den weltweiten Organmangel gilt.

Das Unternehmen eGenesis, ein Biotech-Spezialist mit Sitz in Cambridge (Massachusetts), gab am 8. September in einer Pressemitteilung bekannt, dass die FDA die sogenannte IND-Zulassung („Investigational New Drug“) für die Schweineniere EGEN-2784 erteilt hat. Diese Erlaubnis macht den Start einer Phase-1/2/3-Studie möglich, in der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Organe über einen Zeitraum von 24 Wochen untersucht werden. 

Anders als bei bisherigen Einzelfall-Transplantationen werden nun systematisch mehrere Patienten parallel behandelt. Die Studie wird von einem interdisziplinären Team am MGH geleitet, darunter der Transplantationsspezialist Leonardo V. Riella sowie die Chirurgen Tatsuo Kawai und Nahel Elias. Unterstützt wird das Projekt zudem von Industriepartnern wie Eledon, Apellis und Karius.

Schweinenieren bereits erfolgreich transplantiert

Bereits im Vorfeld konnten Ärzte des Massachusetts General Hospital erste Erfolge erzielen. So lebt der 67-jährige Tim Andrews seit Januar 2025 über sieben Monate ohne Dialyse – länger als jeder andere Patient mit einem Schweineorgan zuvor. Auch der 54-jährige Bill Stewart, der im Juni 2025 eine EGEN-2784-Niere erhielt, konnte das Krankenhaus nach nur einer Woche verlassen.

Die Organe von eGenesis beruhen auf einer speziellen Genom-Editing-Plattform, die drei Klassen von Veränderungen kombiniert: die Entfernung von Abstoßungs-Antigenen, die Einführung menschlicher Gene zur besseren Verträglichkeit sowie die Inaktivierung endogener Retroviren. Laut eGenesis ist das Unternehmen derzeit der einzige Anbieter, der alle drei Ansätze gleichzeitig umsetzt.

Hoffnung im Kampf gegen Organmangel

Wie eGenesis in besagter Pressemitteilung berichtet, konnten 2024 konnten nur 28.000 Nieren transplantiert werden, während über 800.000 Amerikaner unter schwerwiegenden Nierenerkrankungen litten. Die Sterblichkeit bei Dialysepatienten liegt nach fünf Jahren bei über 50 Prozent – höher als bei vielen Krebserkrankungen. Diese Problematik besteht nicht nur in den USA, sondern auf der ganzen Welt.

Während frühe Xenotransplantationsversuche mit Affenorganen in den 1960er-Jahren scheiterten, gilt die aktuelle Kombination aus Genom-Editing und strenger klinischer Prüfung als Meilenstein. eGenesis-CEO Mike Curtis sprach von einem „entscheidenden Schritt, um den globalen Organmangel zu überwinden“. Sollte sich die Sicherheit und Wirksamkeit von EGEN-2784 bestätigen, könnte der jahrzehntelange Traum von planbaren, jederzeit verfügbaren Spenderorganen Realität werden.